Medizin (Fach) / PEROXISMALE EKRANKUNGEN (Lektion)

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  • X chromosomale ADRENO-LEUKO-DYSTROPHIE Peroxismale Erkrankungen: Ausfall aller peroxisomaler Funktionen. FS abbau, Cholesterinsynthese...) häufigste Form Dfekt: perosixomaler ABC Transporter ABCD1 Akkumulation überlangkettiger FS enzündliche Demyeliniserung des ZNS; periphere Neuropathie adrenale + testikuläre I. Kindliche-zerebral (50%): bis 10. LJ; Verhaltesnauffälligkeiten, SEh, Hörverlust, Epilepsie, Demenz  Jugendlich-zerebral:  Adreno-Myelo-Neuropathie: 20 LJ: spastische Parapaere der Beine Addison only Form D:  Überlankettige FS im SErum MRT Schädel NNI: ACHT HOCH TH:  KM Tx Lorenzos ÖL Diät mit einfach ungesättigten FS
  • REFSUM Störung Phytan-Säure-ABBAU Akkumulation von phytansäure im Plasma/Gewebe Retinits pigmentosa, PNP, zerebelläre ATAXIE D: NLG gesenkt, VEP; AEP abnorm, pathologisches ERG, Liquoreiwiess erhöht, PHytnsäure im Serum erhöht T: Pyhtansuäureamre Diät
  • ZELL-WEGER Syndrom peroxisomale Biogenese defekt kranio-faziale Dysmorphie Augenfehlbildungen muskuläre Hyoptonie neonatale KA Holesase Niereznzysten D:  überlangkettige FS im Plasma Plasmalogen erniedrignt Fehlen von intakten Peroxisomen in Fibroblastenkultur Keine kausale THerapie!